Londres, 12 de octubre. Científicos británicos desarrollaron una nueva técnica con células madre para crear hepáticas en funcionamiento que podrían finalmente evitar la necesidad de los costosos y riesgosos trasplantes de hígado.

Un equipo de investigadores del Instituto Sanger y la Universidad de Cambridge empleó métodos de avanzada para corregir una mutación genética en células madre derivadas de biopsias cutáneas de un paciente y convertirlas en hepáticas.

Al colocar las nuevas células hepáticas en ratones, demostró que la unidades funcionaban completamente.

Desarrollamos nuevos sistemas para apuntar a los genes y (...) corregir (...) defectos en las células de los pacientes, dijo Allan Bradley, director del Instituto Sanger.

En un resumen sobre el estudio, Bradley señaló que la técnica –primer éxito en su tipo– no deja rastros de la manipulación genética, excepto por la corrección en los genes.

Estos son los primeros pasos, pero si la tecnología puede trasladarse a un tratamiento, ofrecerá increíbles beneficios potenciales para los pacientes, añadió el experto.

Las células madre son el material maestro del cuerpo, la fuente de todas las demás células. Los científicos consideran que podrían transformar la medicina, al desarrollar tratamientos para la ceguera, las lesiones de la médula espinal y de otro tipo, además de proveer nuevas células a órganos dañados.

La investigación se centra en dos formas principales: las células madres embrionarias –que se toman de embriones de días de vida– y las reprogramadas –también conocidas como pluripotentes inducidas o iPS– que se reprograman a partir de células comunes de la piel o la sangre.

Cuando se les descubrió, en 2006, las iPS parecían una solución perfecta para la controversia ética sobre el uso de células embrionarias, debido a que se crean en el laboratorio a partir de células cutáneas y sanguíneas comunes.

Sin embargo, en los años recientes, surgieron dudas sobre si las células iPS son tan limpias o maleables como las células madre embrionarias.

El año pasado, un grupo dirigido por Robert Lanza, de la firma estadunidense Advanced Cell Technology, comparó lotes de iPS con células madres embrionarias y notó que las células pluripotentes inducidas morían más rápido y eran mucho menos capaces de crecer y expandirse.

En el trabajo, publicado en la revista Nature, el equipo británico tomó células de la piel de un paciente con una mutación en un gen llamado alfa 1-antitripsina, que crea una proteína que protege contra la inflamación.

Las personas con mutaciones en el gen alfa 1-antitripsina no son capaces de emitir la proteína de manera adecuada desde el hígado, por lo que queda atrapada allí, lo que finalmente genera cirrosis hepática y enfisema pulmonar.

Se trata de uno de los desórdenes hepáticos y pulmonares hereditarios más comunes y afecta a una de cada 2 mil personas de origen europeo, indicaron los investigadores.

Los científicos reprogramaron las unidades cutáneas que recolectaron para que vuelvan a su estado de células madre y luego usaron la técnica de tijeras moleculares, conocida como nucleasa de dedo de zinc, para recortar el genoma de las células en el lugar preciso e insertar la versión correcta del gen mediante un transportador de ADN denominado piggyBac.

Las secuencias sobrantes del piggyBac fueron removidas luego de las células, limpiándolas y permitiendo que se conviertan en células hepáticas sin ningún rastro de daño residual del ADN en la zona de la corrección genética.

Después las convertimos en células hepáticas humanas y las colocamos en ratones mostrando que eran viables, indicó durante la conferencia David Lomas, profesor de biología respiratoria de Cambridge, quien también formó parte del equipo.

Primer paso a la terapia personalizada

Ludovic Vallier, también de la Universidad de Cambridge, dijo que los resultados son un primer paso hacia la terapia celular personalizada para los trastornos genéticos del hígado.

Aún tenemos importantes desafíos que superar (...) pero ahora contamos con las herramientas necesarias, señaló.

Los investigadores indicaron que pasarían entre cinco y 10 años para que se efectúen ensayos clínicos de la técnica en pacientes con enfermedad hepática.

En caso de ser exitosa, la técnica podría convertir en un tema del pasado a los trasplantes de hígado, procedimientos costosos y complicados en los que los pacientes necesitan fármacos de por vida para no rechazar el órgano.