Las terapias génicas están cada vez más presentes en el tratamiento de enfermedades raras, afirmó Juan Carlos García Beristáin, neuropediatra y uno de los médicos con mayor experiencia en este tema en el país.

En entrevista con la La Jornada, el especialista señaló que en el mundo hay entre 300 y 400 millones de personas que padecen una enfermedad rara, de ellas sólo en Estados Unidos hay entre 25 y 30 millones de pacientes.

En México son 30 mil personas con un diagnóstico y tratamiento para una enfermedad de ese tipo.

Detalló que aunque las estimaciones no son exactas, los datos nos llevarían a pensar que hay 2.5 millones de mexicanos que padecen una enfermedad rara y que lo desconocen.

Agregó que en el tratamiento de estas enfermedades, que pueden ser desde desórdenes de la visión, neuromusculares y metábólicos, así como trastornos neurodegenerativos, ha tomado protagonismo la terapia génica, técnica a través de la cual se inserta un gen sano en las células de un paciente, para corregir el mal funcionamiento de uno defectuoso o que ha sufrido una mutación, el cual ha causado el mal.

Debates bioéticos y altos costos

Pero hasta ahora, aplicar la terapia génica enfrenta debates en términos bioéticos, porque se utiliza material genético para hacer modificaciones en el ADN. Otra de las limitantes son los altos costos que restringen su aplicación a espacios médicos privados.

El experto, quien participó en el VIP Genethic Meeting, encuentro sobre genética y su papel en el diagnóstico, tratamiento y prevención de enfermedades, señaló que todos los tratamientos que se aplican hasta ahora en el país están aprobados por la Cofepris y organismos internacionales.

En México, continuó, el dilema real al que nos enfrentaremos es a que a pesar de tener la posibilidad de diagnosticar enfermedades genéticas con mayor frecuencia, ¿qué tanta posibilidad tenemos de tratarlas?

Sin embargo, García Beristain añadió que es importante que los pacientes y sus familias sepan que hasta ahora la terapia mejora la calidad de vida y detiene la progresión de la enfermedad, pero de ninguna forma promete una cura a cien por ciento.

También planteó que no hay terapias génicas para todo tipo de enfermedades, las que se están atendiendo son las raras muy puntuales, para las cuales se ha lanzado alguna terapia específica.

Sobre los costos de las mismas y que la mayoría se aplican por laboratorios particulares, mencionó que se realizan en áreas privadas, y los procedimientos que hemos podido desarrollar pertenecen a programas de acceso temprano que impulsan laboratorios y farmacéuticas, para que algunos pacientes puedan recibirlos sin costo.

Precisó que esto permite que los médicos tengan contacto con información de las moléculas, sepan cómo funcionan y evalúen las respuestas, para dar paso al acceso comercial que buscan los laboratorios para los tratamientos.

Para el neuropediatra, el futuro de estos tratamientos debe estar enfocado en impactar en enfermedades de mayor prevalencia; por ejemplo, la hipertensión.