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Edición genética en embriones humanos
H

e Jiankui quiso lograr hoy lo que el mundo científico sueña con alcanzar mañana. Se adelantó con su experimento al menos un lustro, pero al dar ese salto terminó convertido en un paria. Al investigador chino todos le han dado la espalda. Su universidad, las autoridades de su país, la prensa y la comunidad científica internacional.

Su propósito parecería noble. Como lo explica él mismo –en uno de sus videos difundidos en Youtube que provocaron el escándalo–, el objetivo de sus experimentos es impedir el desarrollo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) transmitido por un padre infectado a sus hijos, mediante el empleo de la técnica CRISPR-Cas9. El uso de este método, conocido también como edición genética, para la prevención o el tratamiento de algunas enfermedades, es un sueño largamente acariciado por numerosos grupos científicos en el mundo. Como es natural esto ha dado lugar a una carrera en la que el investigador de la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur, situada en Shenzhen, China, decidió tomar la ruta más corta.

De acuerdo con la palabra de Jiankui (hasta ahora no existe una publicación que lo pruebe), el procedimiento seguido fue el siguiente: se realizó en parejas formadas por un hombre VIH positivo y una mujer con resultado negativo interesados en tener hijos sanos y que aceptaron participar mediante consentimiento informado. El espermatozoide del padre fue introducido al óvulo de su pareja mediante una técnica conocida como inyección intracitoplásmica de esperma. Luego de esta fertilización, al embrión en desarrollo (en la etapa de entre una y cuatro células), se le inyectó el complejo CRISP-Cas9, diseñado para realizar un cambio en una región específica del ADN correspondiente a un gen denominado CCR5 que conferiría protección contra la transmisión del VIH.

El problema no fue que He optara por realizar su proyecto en embriones humanos, lo cual, si bien forma parte de un antiguo debate, está permitido en algunos casos por las legislaciones de varios países. Pero él fue más allá y transfirió los embriones con el gen modificado al útero de la madre, dando lugar a un embarazo y al nacimiento de dos niñas gemelas.

Desde luego la vía para anunciar al mundo su primicia (Youtube) se apartan de los cauces científicos convencionales, es decir, de un manuscrito con las pruebas de sus hallazgos que pueda ser revisado por otros especialistas. Pero hay que reconocer que He Jiankui tuvo mucho valor al dar la cara en la segunda Reunión Internacional sobre Edición del Genoma Humano realizada a finales de noviembre en Hong Kong, en la que presentó sus datos y fue sentado literalmente en el banquillo de los acusados frente a una audiencia que lo tachó directamente de irresponsable.

Si bien el diseño experimental de Jiankui representa el modelo ideal al que habría que aspirar para enfrentar enfermedades hereditarias mediante la edición genética, en este momento resulta prematuro y muy riesgoso. Primero hay que resolver grandes desafíos, como la certeza de que el genoma de todas las células embrionarias poseen el cambio producido, para evitar que unas tengan el ADN con la modificación deseada y otras no (a lo que se denomina mosaicos), lo cual perpetuaría la transmisión de la patología. El genoma es además algo sumamente complejo y no es posible asegurar una relación uno a uno entre un gen y una patología, pues un solo gen puede estar asociado a muy diversas funciones y al apagarlo se podrían alterar otras actividades orgánicas. Adicionalmente, al llegar a la etapa adulta y reproducirse, los cambios producidos en los sujetos nacidos de esta manera, que como vemos son actualmente muy inciertos, pasarían a las siguientes generaciones.

Al no haber un reporte serio de este experimento puede incluso dudarse de su veracidad. Recordemos a los raelianos que aseguraron a principios de este siglo haber clonado cuatro bebés, sin ofrecer ninguna prueba. Aunque este caso es muy distinto y dada la sencillez relativa de la técnica, los expertos en edición genética consideran que es factible que He lo haya hecho. Si así fuera, ya hay dos niñas entre nosotros con una modificación genética que deben tener una vida normal y de ninguna manera pueden ser tratadas como conejillos de indias.

Experimentos como el de He son inadmisibles desde la ética científica y no deben realizarse por ahora, por lo que debe desarrollarse una estricta regulación. Pero hay algo que también es muy importante señalar, pues uno de los efectos adversos de este acontecimiento es la condena a la técnica de edición genética de sectores anticientíficos. Esto es particularmente delicado en naciones como México, donde el desarrollo de esta tecnología es incipiente y requiere del máximo respaldo para que no quede al margen en este campo del conocimiento y pueda alcanzar un nivel competitivo a escala mundial.