Los bebés nacidos con enfermedades hereditarias podrían en un futuro someterse a un revolucionario tratamiento con células troncales que restaura la función al menos de algunos de sus órganos y tejidos dañados, señalan científicos.

Un estudio de las enfermedades mitocondriales, hereditarias por vía materna, ha mostrado por primera vez que es posible producir células troncales saludables, libres de mutaciones genéticas, mediante manipulación de las células de piel de un paciente afectado.

La idea, a la larga, es generar suficientes células sanas a partir de la piel de un paciente para trasplantarlas a su propio organismo, con el fin de reparar órganos como el corazón, los ojos o músculos dañados por mutaciones mitocondriales heredadas de la madre.

No existen tratamientos efectivos para las decenas de enfermedades causadas por mutaciones del ADN en las mitocondrias, minúsculos organelos de la célula encargados de convertir la energía del alimento en energía química utilizable por el organismo.

Los científicos encargados de la investigación creen que este nuevo enfoque abre la puerta a desarrollar tratamientos con células troncales que restauren la provisión de energía a los tejidos más afectados y conduzcan a nuevas terapias e incluso curas. A las familias con un ser querido nacido con enfermedad mitocondrial que esperan una cura, hoy podemos decirles que ésta está en el horizonte, afirmó Shoukhrat Mitalipov, de la Universidad de la Ciencia y la Salud de Oregon, en Portland (Estados Unidos), quien dirigió el estudio, publicado en la revista Nature.

“En años recientes hemos trabajado en generar células troncales para uso en el combate de enfermedades. Este primer paso crítico hacia el tratamiento de estas enfermedades mediante terapia de genes nos pondrá en el camino para curarlas.

Y, a diferencia del tejido no coincidente o las donaciones de órganos, la terapia combinada de genes y células nos permitirá crear tejido sano de los propios pacientes, que no será rechazado por su organismo, añadió. Las perspectivas de una cura para las enfermedades mitocondriales, sin embargo, aún son lejanas, y algunos otros expertos familiarizados con el trabajo precisaron que sigue siendo experimental en gran parte, y que resultaría demasiado complicado y costoso intentar pruebas clínicas en humanos en esta etapa.

Dada la complejidad de esta tecnología, y los costos y riesgos implicados, las estrategias descritas aquí se mantendrán como prueba de concepto y no es probable que veamos un uso práctico en la medicina clínica, comentó Dusko Ilic, experto en células troncales del King’s College de Londres, quien no participó en la investigación.

Sin embargo, el estudio se considera un avance importante en el conocimiento fundamental y el posible tratamiento de enfermedades que pueden causar debilidad severa en quienes tienen mitocondrias defectuosas.

Hasta ahora, los científicos se han concentrado en formas de eliminar los defectos de las mitocondrias en óvulos fertilizados, usando una forma de fertilización in vitro para evitar la transmisión de la mutación, que sólo en fecha reciente fue aprobada en el Reino Unido.

No obstante, el equipo del doctor Mitalipov ha mostrado que las terapias con células troncales podrían posibilitarse en el futuro mediante uno de dos enfoques: generando células troncales directamente a partir de células de piel del paciente, luego de una especie de selección genética, o creando células troncales embrionarias empleando el óvulo de un donador mitocondrial sano.

© The Independent

Traducción: Jorge Anaya