Científicos elogian un logro histórico en la búsqueda de una medicina que venza a la enfermedad de Alzheimer, luego de que un compuesto semejante a un fármaco detuvo por primera vez la muerte de neuronas en ratones.

Si bien la perspectiva de una píldora para el Alzheimer sigue siendo remota, el precursor estudio británico abre un nuevo camino hacia futuros tratamientos con fármacos.

El compuesto funciona bloqueando una señal fallida en cerebros afectados por enfermedades neurodegenerativas. Esa señal detiene la producción de proteínas esenciales, lo cual deja sin protección las neuronas del cerebro y ocasiona su muerte.

La sustancia fue probada en ratones con una enfermedad causada por proteínas patógenas llamadas priones –el más cercano equivalente animal a los trastornos neurodegenerativos en humanos–, y las pruebas clínicas en humanos podrían requerir entre 10 y 15 años. Sin embargo, los científicos confían en que los mismos principios sean aplicables a humanos con enfermedades cerebrales debilitantes, como el Alzheimer y el Parkinson. El estudio, publicado esta semana en la revista Science Translational Medicine, se llevó a cabo en la Unidad de Toxicología de la Universidad de Leicester, perteneciente al Consejo de Investigación Médica de Gran Bretaña.

Las pruebas pueden abrirse a otros mamíferos

Es un verdadero paso adelante, declaró a The Independent la profesora Giovanna Mallucci, directora del equipo investigador. “Es la primera vez que se ha dado a ratones una sustancia que previene la enfermedad cerebral. El hecho es que es un compuesto que se puede dar oralmente, llega al cerebro y previene la enfermedad… Podemos ir adelante y desarrollar mejores moléculas, y no veo por qué este proceso tendría que estar restringido a ratones. Creo que probablemente se trasladará a otros cerebros de mamíferos”.

En enfermedades debilitantes como el Alzheimer, la producción de nuevas proteínas en el cerebro es bloqueada por una acumulación de proteínas mal dobladas, o amiloides. Esta acumulación conduce a una sobreactivación de un mecanismo natural de defensa que detiene la producción de proteínas esenciales. Sin estas proteínas que las protegen, las neuronas mueren, lo cual conduce a los síntomas de enfermedades como el Alzheimer.

El compuesto usado en el estudio funciona inhibiendo una enzima conocida como PERK, la cual desempeña una función esencial en la activación de este mecanismo de defensa. En ratones afectados por priones, reactivó las proteínas que protegen las neuronas, lo cual paró en seco la enfermedad y restauró algunas conductas normales, además de prevenir la pérdida de memoria.

Aunque el compuesto también produjo significativos efectos laterales en ratones –entre ellos pérdida de peso y diabetes leve–, la profesora Mallucci señaló que no es imposible desarrollar un medicamento que proteja el cerebro sin los efectos laterales y que los trabajos hechos en esa dirección han sido muy prometedores.

El avance fue recibido con entusiasmo por otros científicos, quienes manifestaron que si bien no es una garantía de cura del Alzheimer en el futuro próximo, sí es una significativa prueba de principio. El profesor Roger Morris, jefe en funciones del departamento de química del King’s College de Londres, cree que el hallazgo “será juzgado por la historia como un punto de quiebre en la búsqueda de medicinas que controlen y prevengan la enfermedad de Alzheimer.

Es el primer informe convincente de que un pequeño fármaco, de los que con más facilidad se pueden transformar en medicamentos, detiene la muerte progresiva de neuronas en el cerebro, como la que ocurre en la enfermedad de Alzheimer, añadió.

“Cierto, este estudio fue hecho en ratones, no en hombres, y la enfermedad curada es un prión, no el Alzheimer. Sin embargo, existe considerable evidencia de que la forma en que las neuronas mueren es similar en ambos padecimientos, y las lecciones aprendidas en ratones con enfermedades causadas por priones han sido guías confiables para atenuar el avance del Alzheimer en pacientes.

“Desde el hallazgo del primer fármaco efectivo en ratones hasta contar con un medicamento efectivo para humanos se requieren décadas para dar fruto…. Por tanto, una cura para el Alzheimer no está a la vuelta de la esquina. Sin embargo, el aspecto de principio demostrado por este estudio es que un fármaco puede detener la neurodegeneración causada por amiloides en el cerebro”, concluyó.

Resultados dramáticos y alentadores

David Allsopp, profesor de neurociencia en la Universidad de Lancaster, precisó que el estudio ha arrojado resultados muy dramáticos y alentadores, pero advirtió que se requiere más investigación para superar los problemáticos efectos secundarios y demostrar que la técnica sería efectiva contra otras enfermedades como el Alzheimer y el Parkinson.

El doctor Eric Karran, director de investigación en la institución Alzheimer’s Research UK, expresó: Lo que ocurre en animales no siempre sucede en las personas, y la prueba final para este compuesto será ver si es seguro y efectivo en personas con esas enfermedades.

© The Independent

Traducción: Jorge Anaya