Si el tratamiento demuestra efectividad acabará con el empleo de antirretrovirales
Disminuyó los niveles del microorganismo e incluso lo eliminó en un paciente con una mutación genética natural, según los resultados del ensayo, en etapa inicial, presentado en Chicago
Martes 20 de septiembre de 2011, p. 2
Los Ángeles, 19 de septiembre. Un ensayo en etapa inicial sobre un tratamiento contra el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) de Sangamo BioSciences reveló que esa terapia génica disminuyó los niveles del microorganismo e incluso lo eliminó en un paciente con una mutación genética natural.
El pequeño ensayo, de fase 1, evaluó la terapia génica SB-728-T de Sangamo, diseñada para bloquear al gen CCR5 usado por el VIH para infectar las células del sistema inmunológico.
Si demuestra ser seguro y efectivo, el tratamiento podría acabar con la necesidad de usar fármacos antirretrovirales, los cuales se emplean actualmente para mantener bajo control al virus que causa el sida, suprimiendo la multiplicación viral en la sangre.
Los hallazgos mostraron una relación estadísticamente significativa entre la modificación de ambas copias del gen CCR5 y la carga viral
, dijo el doctor Carl June, quien participa en el ensayo y es miembro del Instituto de Investigación del Cáncer de la Universidad de Pensilvania.
El estudio se presentó el domingo en una conferencia sobre quimioterapia y agentes antimicrobianos, realizada en Chicago.
En un comunicado, June señaló que los resultados sugieren la necesidad de aumentar la frecuencia de las células modificadas en los pacientes infectados con VIH, lo que podría llevar a una cura funcional
del sida, aunque no aclaró qué entiende por ese concepto.
Anteriormente, Sangamo informó este año que una sola aplicación del tratamiento mejoró el sistema inmunológico en casi todos los sujetos analizados en el primer ensayo sobre la terapia en humanos.
Los 10 pacientes de la prueba estaban en terapia antirretroviral cuando comenzó el estudio. Después de cuatro semanas, seis de ellos interrumpieron el tratamiento
12 semanas.
La carga viral disminuyó en tres de esos seis sujetos. En uno se redujo a niveles indetectables. Ese paciente portaba una mutación natural en una de las copias de su gen CCR5.
Las personas portan dos copias de cada gen, una de la madre y otra del padre, las cuales suelen denominarse alelos de un gen.
Dado que una copia de su gen ya estaba interrumpida naturalmente, el doble de sus células fueron modificadas
por el fármaco, dijo el presidente ejecutivo de Sangamo. Edward Lanphier estimó que entre 5 y 10 por ciento de los pacientes con VIH portan la mutación genética.
Alrededor de 33 millones de personas de todo el mundo tienen el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), que causa el sida.
Lanphier destacó que la empresa pretende realizar la fase II de los ensayos del tratamiento sin un socio. Tenemos dinero más que suficiente para avanzar en las pruebas
, expresó.